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Trattamento dell’atassia con le cellule staminali

Introduzione

L’atassia è una condizione medica caratterizzata da vari disturbi di coordinazione dovuti a danni al cervelletto (parte del cervello che regola la funzione motoria e la coordinazione), al midollo spinale o ai neuroni periferici. Può svilupparsi a qualsiasi età a seconda della sua causa. La condizione può accompagnare malattie che colpiscono il sistema nervoso, come ictus, malattie immunologiche (tra cui sclerosi multipla e celiachia), neoplasie, infezioni, degenerazione alcolica, ecc. Esistono anche diverse forme ereditarie causate da mutazioni genetiche.

L’identificazione della condizione sottostante è l’obiettivo e la sfida principale nella gestione dell’atassia. La diagnosi è determinata in base all’anamnesi medica e neurologica, alla TAC o alla risonanza magnetica del cervello per rivelare i cambiamenti nel cervelletto, e agli esami del sangue che possono rivelare carenze di vitamine o coenzimi.

Il trattamento dell’atassia è impegnativo a causa della vasta gamma di potenziali cause. Gli attuali studi clinici esplorano nuovi farmaci così come nuovi approcci, incluso il trattamento con le cellule staminali.

Sintomi e segnali comuni dell’atassia

I pazienti con atassia possono avere problemi con le attività quotidiane e la capacità di vivere in modo indipendente. Di solito notano prima problemi di coordinazione, che possono manifestarsi come problemi di andatura e frequenti inciampi. Questi problemi iniziali con la deambulazione possono essere successivamente accompagnati dai seguenti segnali e sintomi:

  • esitazione nel parlare;
  • problemi di scrittura e digitazione;
  • difficoltà di masticazione e deglutizione;
  • disfunzioni visive e cognitive;
  • stanchezza;
  • difficoltà di concentrazione;
  • problemi cardiaci;
  • mal di testa acuto, nausea e vomito (che sono segnali di condizioni pericolose per la vita come l’ictus).
Trattamento dell'atassia con le cellule staminali
Sintomi dell’atassia

Nella maggior parte dei casi, i sintomi dell’atassia peggiorano con il tempo, deteriorando significativamente la qualità della vita e il normale funzionamento del paziente.

Tipi di atassia

Le atassie possono essere ereditarie, acquisite o idiopatiche (se la causa rimane sconosciuta).

Atassia ereditaria

L’atassia ereditaria comprende decine di malattie neurologiche rare ed eterogenee, i cui tipi più frequenti sono le atassie spinocerebellari, l’atassia di Friedreich e l’atassia telangiectasia. Sono causate da un difetto di uno o più geni e si trasmettono di generazione in generazione.

Atassia acquisita

L’atassia acquisita è causata da danni al cervello o al midollo spinale a causa di malattie, lesioni o esposizione all’alcol o ad alcune droghe.

Atassia idiopatica

L’atassia idiopatica include tutte le atassie con cause sconosciute. È chiamata anche atassia cerebellare.

Approcci moderni al trattamento dell’atassia

Quando il trattamento della malattia sottostante è disponibile, i sintomi dell’atassia possono essere completamente o parzialmente curati e/o la progressione della malattia può fermarsi. Per esempio, nel caso di tumori resecabili e carenze di vitamine e coenzimi, i pazienti guariscono da 6 mesi a un anno dopo che la causa sottostante è stata trattata.

Gli scienziati medici sono ancora alla ricerca del trattamento più efficace per prevenire l’insorgenza o inibire la progressione della maggior parte dei tipi di atassia.

Diversi studi clinici in corso hanno mostrato un parziale miglioramento dei sintomi dell’atassia in pazienti con atassia spinocerebellare (SCA) trattati con litio o vareniclina 12. Un miglioramento è stato riscontrato anche utilizzando il riluzolo nei pazienti con atassia cerebellare di diversa eziologia.

Il trattamento sintomatico viene usato per alleviare spasmi muscolari, tremori, problemi alla vescica, movimenti oculari anormali e depressione, così come per i problemi cardiaci visti nell’atassia di Friedreich. Altre disfunzioni come l’affaticamento e la neuropatia vengono gestite con i relativi farmaci.

La fisioterapia e gli esercizi fisici giocano un ruolo significativo nell’aumentare la qualità della vita, poiché possono aiutare a preservare la mobilità e ad aumentare la forza muscolare. I terapisti della parola e del linguaggio possono aiutare a migliorare i problemi di conversazione e comunicazione, le difficoltà legate a deglutizione, tosse e soffocamento. Anche un terapista occupazionale può essere utile, per esempio, con adattamenti domestici, strategie di insegnamento per le attività quotidiane o valutazioni della sedia a rotelle.

Oltre a questo, il trattamento con prodotti cellulari è attualmente considerato un approccio promettente nell’atassia.

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Trattamento dell'atassia con le cellule staminali
Dr. Aleksandra Fetyukhina, MD

Medical Advisor, Swiss Medica doctor


Prove scientifiche dell’effetto terapeutico delle cellule staminali sull’atassia

Studi recenti dimostrano che il trattamento con le cellule staminali è facilmente tollerato e può fornire notevoli miglioramenti nei pazienti.

Si presume che i neuroni degeneranti attraggano le cellule staminali mesenchimali multipotenti iniettate (MSC) e si connettano con esse. Poi, le MSC forniscono direttamente fattori di crescita neuronale alle cellule che vengono distrutte per salvarle dalla degenerazione. È stato anche dimostrato che questo tipo di cellule induce connessioni sinaptiche e riduce l’apoptosi nei neuroni. Per esempio, una singola iniezione di MSC nei topi con atassia spinocerebellare ha influenzato positivamente la degenerazione progressiva sia degli assoni che della mielina nel midollo spinale.

Trattamento dell'atassia con le cellule staminali
Il meccanismo della rigenerazione nervosa assistita dalle cellule staminali mesenchimali. I fattori neurotrofici rilasciati dalle MSC interagiscono con gli assoni danneggiati e inducono la ricrescita assonale

Miglioramenti attesi

Grazie agli effetti neuroprotettivi, neurotrofici, antinfiammatori delle MSC e alla capacità di questo prodotto a base di cellule di stimolare la formazione di neovascolarizzazione, l’effetto clinico nei pazienti affetti da atassia comprende:

  • Miglioramenti della coordinazione e dell’equilibrio;
  • Aumento della forza negli arti e nei muscoli;
  • Miglioramento delle capacità motorie fini e del linguaggio;
  • Riduzione della fatica;
  • Aumento generale della qualità della vita.

Risultati dei pazienti di Swiss Medica

Swiss Medica offre una riabilitazione neurologica complessa per i pazienti con atassia. Le cause dell’atassia sono diverse e, pertanto, viene creato un approccio personalizzato per ogni paziente.

Feedback di un paziente post-ictus trattato con le cellule staminali:

“Non avevo assolutamente alcuna aspettativa. Ma dopo due giorni di trattamento, dei piccoli miracoli hanno cominciato ad accadere. La spasticità della mia gamba sinistra è scomparsa, la forza della mia mano sinistra è stata equiparata a quella della mia mano destra, niente più debolezza nell’anca sinistra, la mia deambulazione è migliorata del 70%. Quello che non vedo l’ora di fare è ritornare in Australia e tornare dai miei medici e neurologi che mi hanno detto che il trattamento con le cellule staminali per l’ictus era una perdita di tempo. Mi piacerebbe guardare le loro facce quando entrerò”.

Trattamento della sclerosi multipla recidivante-remittente. “Ho riavuto la mia vita. E ora sto al 100% meglio di come stavo l’anno scorso in questo periodo. Posso accompagnare mio figlio a scuola. Posso fare cose che non potevo fare. Ora nuoto 22 vasche due volte a settimana. Mi sento benissimo e sono così entusiasta”.

Paziente dall’Australia.

Diagnosi: ictus nel midollo allungato.

Durata: 4 anni.

Prima del trattamento:

  • Debolezza al lato sinistro del corpo;
  • Incapacità di camminare.

Dopo il trattamento:

  • Nessuna spasticità e debolezza negli arti;
  • Deambulazione migliorata del 70%.


Feedback di un paziente con la sclerosi multipla:

«Ho prenotato una vacanza per fare snowboard, quindi spero che la mia gamba sia abbastanza forte da portarmi fino alle Alpi e indietro».

Paziente dal Regno Unito.

Diagnosi: sclerosi multipla.

Durata: 4 anni.

Prima del trattamento:

  • Camminava con un bastone;
  • Non poteva andare lontano;
  • Scarso equilibrio;
  • Difficoltà nell’afferrare le cose con il braccio destro;
  • Grave affaticamento.

Dopo il trattamento:

  • Deambulazione migliorata considerevolmente;
  • Nessun affaticamento, in grado di fare esercizio fisico normalmente;
  • Non incespica più mentre parla;
  • Il braccio destro è di nuovo attivo;
  • Ha ripristinato la forza negli arti.

Altre video testimonianze sono disponibili sul nostro canale YouTube.

Sebbene sia stata dimostrata la capacità delle cellule staminali di trattare in modo potente alcune malattie, queste non possono essere considerate una cura garantita per tutti i pazienti con atassia. L’efficacia della terapia dipende da molteplici fattori: diagnosi, condizione iniziale, stadio della malattia, gravità dei sintomi, età del paziente, predisposizione ereditaria, stile di vita, ecc. Inoltre, applicare solo le cellule staminali per alcuni casi può non essere sufficiente. La terapia cellulare funziona più efficacemente se combinata con altri metodi terapeutici che aiutano ad attivare il processo di riparazione dei tessuti.

Trattamento dell’atassia con le cellule staminali: la procedura

La terapia dell’atassia presso Swiss Medica comprende la somministrazione intratecale e/o endovenosa (iniezione nel canale spinale e/o attraverso una flebo) di cellule di midollo osseo autologhe (proprie del paziente) combinate con cellule della placenta e del cordone ombelicale. La procedura di raccolta delle cellule da un paziente è preceduta dall’anestesia locale.

Trattamento dell'atassia con le cellule staminaliTrattamento dell'atassia con le cellule staminali
AB
Somministrazione intratecale (A) ed endovenosa (B) di MSC del midollo osseo

Le cellule raccolte dal midollo osseo del paziente subiscono diversi passaggi prima della somministrazione: vengono processate, separate con una centrifuga, se necessario coltivate, e bioattivate per ottenere prodotti cellulari specifici per effetti ottimali. I prodotti cellulari del donatore sono già preparati e possono essere introdotti immediatamente.

Le cellule vengono poi immesse nel corpo. Il processo di trattamento completo in clinica dura circa 10 giorni e l’effetto può essere osservato entro 15-40 giorni. Si raccomanda di ripetere il corso dopo 6 mesi per mantenere i risultati e ottenere ulteriori miglioramenti.

Indicazioni e controindicazioni del trattamento con le cellule staminali

La terapia con le cellule staminali può essere utile a quei pazienti che soffrono di malattie o condizioni mediche accompagnate da sintomi di atassia. Queste sono:

  • sclerosi multipla;
  • post-ictus;
  • morbo di Parkinson;
  • trauma cranico;
  • sarcoidosi;
  • celiachia;
  • reazione tossica,
  • e altre.

Tuttavia, ci sono alcune limitazioni che possono ostacolare gli effetti positivi del trattamento con le cellule staminali o sono considerate controindicazioni dirette, come qualsiasi condizione di salute minacciosa per la vita o terminale (compreso il cancro o i tumori) e la passata esperienza negativa con prodotti cellulari. Altre controindicazioni alla terapia con le cellule staminali sono:

  • Malattie infettive in fase acuta.
  • Ictus o attacco ischemico transitorio negli ultimi 3 mesi.
  • Deviazioni di alcuni indicatori negli esami del sangue.
  • Gravidanza e allattamento.
  • Disturbi mentali e dipendenze.
  • Controindicazioni all’anestesia e/o alto rischio di sanguinamento e/o processi patologici nell’area della biopsia
  • proposta (non esclude la possibilità di utilizzare prodotti cellulari del donatore); e alcune altre.

Sicurezza della terapia con le cellule staminali e possibili effetti collaterali

La sicurezza del trattamento con le cellule staminali è stata dimostrata in diversi studi clinici nei pazienti con diverse patologie. La maggior parte dei pazienti tollera bene la procedura. Una febbre passeggera e di breve durata durante la procedura, sebbene rara, non può essere esclusa. Gli specialisti di Swiss Medica monitoreranno le tue condizioni per ottenere risultati più sicuri e benefici.

Cosa include il trattamento

A causa di un fattore complesso che sta dietro ogni caso di atassia, possono essere necessarie terapie aggiuntive. Lo stato neurologico del paziente, le diagnosi principali, l’età, la storia familiare e altri aspetti vengono considerati quando si sviluppa il piano terapeutico individuale. Swiss Medica offre potenti opzioni per migliorare i risultati del trattamento con le cellule staminali nei pazienti che soffrono di atassia. Le seguenti procedure sono consigliate per tali pazienti:

  • Cinesiterapia;
  • Miostimolazione elettrica;
  • Trattamento ipossico-iperossico a intervalli;
  • Modulazione mesodiencefalica (elettrostimolazione transcranica del cervello).

Sono anche disponibili consulti di specialisti di aree di interconnessione (neuroriabilitazione, psicologia e nutrizione).

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Dr. Aleksandra Fetyukhina, MD

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